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Gene Therapy Death评论

据该大学的科学家称,一名来自亚利桑那州的18岁儿童在宾夕法尼亚大学实验期间因基因疗法治疗引发的巨大免疫系统反应而死亡。

詹姆斯·M·威尔逊说,关于亚利桑那州图森的Jesse Gelsinger死亡的初步报告强烈表明,在弱感冒病毒中输入的矫正基因导致了不寻常的免疫系统失败,导致多器官功能衰竭。宾夕法尼亚大学人类基因治疗研究所所长。

基辛格被认为是第一个因基因治疗直接死亡的人。

研究人员表示,他们仍然没有特别明白为什么基辛瘟患者在开始治疗后相对健康,并在接受治疗后四天死亡。

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该病例可能会重新引发关于在基因治疗试验中使用不接近死亡的患者的辩论。 涉及基辛格的试验是该国第一个使用相对健康的人。

基辛格于9月13日来到宾夕法尼亚大学治疗鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症,这是一种遗传性疾病,使身体无法产生从体内排出氨的酶。 Penn的医生使用导管注射了大量基因,这些基因被设计成使酶进入基辛格肝脏的动脉,使用感冒病毒将基因携带到细胞内。

基辛格的父亲保罗说,他的儿子知道他有可能因参加这项研究而死亡,但他接受了这种可能性,因为他想帮助自己和他人。

其他17名患者在没有不良影响的情况下完成了手术,Paul Gelsinger说他鼓励儿子参加。

但是在治疗开始后24小时,杰西的病情迅速下降。 两天后,他处于昏迷状态。 他的脸肿了,身体出现了黄疸。 在审判开始四天后,他被取消了生命支持。

研究人员表示,他们没有发现任何证据表明制造或传递基因药物或其他错误的错误导致了基辛格的死亡。 他们还说,在基辛格的治疗之前没有进行任何动物研究,也没有对人类志愿者进行的测试预测了他的危机。

Penn的初步337页报告于周三发送给联邦重组DNA活动办公室,该办公室将在下周的季度会议上讨论调查结果。

Penn的研究已经停止,美国食品和药物管理局于10月决定停止Schering-Plough的两项独立实验,试验基因疗法治疗肝癌和扩散到肝脏的结肠直肠癌。 这些研究还使用相对高剂量的腺病毒将新基因携带到肝脏中。

基辛格有一种相对温和的OTC缺乏形式。 大多数患有该疾病的婴儿在获得蛋白质后的几天内死亡。 但政府尚未批准对婴儿进行检测。

基辛格已经患过这种疾病的三个昏迷,但它受限制饮食和药物控制。

在Penn报告Gelsinger死亡之后,ORDA要求约70名研究人员对腺病毒进行人体试验,以报告任何副作用。 ORDA主任艾米帕特森表示,几乎所有人都做出了回应,数据正由专家小组审核。